العلاج الجيني لاضطرابات العين لدى الأطفال

ما هو العلاج الجيني؟

العلاج الجيني هو علاج يضيف جينًا جديدًا (تعزيز الجينات) أو يغير طريقة التعبير عن الجين الموجود لتحقيق فائدة علاجية. تتم حاليًا دراسة العلاج الجيني كعلاج للسرطان والأمراض المعدية والأمراض الوراثية أو الموروثة.

وتشمل أمثلة العلاج الجيني:

• إمكانية تعديل الجين المسبب للمرض.

• إمكانية تعطيل الجين المسبب للمرض أو آثاره.

• إمكانية إدخال جين جديد أو معدل إلى الجسم للمساعدة في علاج المرض (تعزيز الجينات).

العلاج الجيني لاضطرابات العين عند الأطفال

في السنوات الأخيرة، حدثت تطورات هائلة في استخدام العلاج الجيني لعلاج اضطرابات الشبكية.

أول علاج جيني تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) هو voretigene neparvovec المعروف أيضًا باسم LUXTURNA، وهو علاج لتعزيز الجينات لعلاج حالة وراثية نادرة في العين ، وهي ضمور الشبكية المرتبط بجين RPE65.

ما هو ضمور الشبكية المرتبط بجين RPE65؟

يرجع ضمور الشبكية المرتبط بجين RPE65 إلى أن نسختي جين RPE65 لدى المريض لا تعملان بشكل صحيح. يؤدي نقص المنتج البروتيني للجين إلى مرض شبكية العين وعدم قدرتها على العمل في نهاية المطاف. وإذا تُرك المرض دون علاج، فإن ضمور الشبكية المرتبط بجين RPE65 يرتبط عادةً بموت خلايا الشبكية التدريجي وصولًا إلى الإصابة بالعمى.

كيف يعمل العلاج الجيني RPE65؟

Voretigene neparvovec هو ناقل فيروسي غير مرضي تمت هندسته بيولوجيًا ويحمل نسخًا طبيعية من جينRPE65 . بعد إجراء عملية جراحية لاستئصال زجاجية العين، يتم حقن الناقل تحت الشبكية. يقوم الناقل بعد ذلك بإدخال نسخ طبيعية من جين RPE65 في شبكية العين، وتبدأ في العمل داخل الشبكية، مما ينقذ شبكية العين المريضة ويساعد على منع استمرار تطور المرض.

بشكل عام، من الأفضل إجراء العلاج الجيني لعلاج اضطرابات الشبكية في سن مبكرة، قبل حدوث تلف كبير في الشبكية.

ويعد معهد العيون في كليفلاند كلينك أبوظبي واحداً من المراكز القليلة في العالم التي تتمتع بالإمكانات والخبرة اللازمة لإجراء هذا النوع من العلاج الجيني.

تعرف على المزيد حول العلاج الجيني الرائد في كليفلاند كلينك أبوظبي والذي أنقذ بصر فتاتين صغيرتين، هنا.

تمهيد الطريق أمام مزيد من الإنجازات

يمثل العلاج الجيني LUXTURNA تقدمًا كبيرًا، مما يمهد الطريق للعلاجات الجينية التي ستكون قادرة على علاج المزيد من أمراض الشبكية في المستقبل. يدرس العلماء حاليًا تطبيق هذا العلاج الجيني في علاج أمراض الشبكية الأخرى مثل الضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، والمشيمية، وعمى الألوان، والتهاب الشبكية الصباغي.

خدمات طب العيون للأطفال

أمراض العيون التي تصيب الأطفال تختلف عن أمراض العيون التي تصيب البالغين، وهذه الأمراض تحتاج إلى نهج طبي متخصص. يتعاون المتخصصون المتمرسون في خدمة عيون الأطفال لدينا لتوفير أفضل رعاية طبية ممكنة لأبصارهم.

لمعرفة المزيد